慢性粒細(xì)胞白血病(CML)，俗稱慢粒，是一種發(fā)生在多能造血干細(xì)胞的惡性骨髓增殖性疾病，主要涉及髓系。外周血粒細(xì)胞顯著增多，在受累的細(xì)胞系中，可找到Ph染色體和（或）BCR-ABL融合基因。疾病發(fā)展緩慢，脾臟多腫大。其自然病程分為：慢性期，加速期和急變期。一提起白血病，大家談病色變，會想到治不好，骨髓移植，感覺很可怕。其實大多數(shù)慢?；颊卟恍枰浦玻部梢蚤L期存活，得益于靶向藥物酪氨酸激酶抑制劑的出現(xiàn)，使白血病變成慢性病，有藥可控，合理監(jiān)測，長期生存，甚至可以達(dá)到無藥物治療的長期緩解狀態(tài)。所以說它是常青樹，一點也不為過。

1.慢粒的癥狀

慢粒在我國的發(fā)病率為0.39-0.99/10萬。各年齡組均可發(fā)病，國內(nèi)中位發(fā)病年齡為45-50歲，男性多于女性。起病緩慢，早期常無自覺癥狀。患者可因體檢或因其他疾病就醫(yī)時發(fā)現(xiàn)血常規(guī)異?；蚱⒋蠖驮\。

也有的患者有乏力、低熱、多汗、盜汗、體重減輕等癥狀，由于脾大而有左上腹墜脹感。常以脾大為最顯著特征，往往發(fā)現(xiàn)時已達(dá)臍或臍以下，肝臟明顯腫大較少見。部分患者有胸骨中下段壓痛。當(dāng)白細(xì)胞顯著增高時，可有眼底充血及出血。白細(xì)胞極度增高時，可發(fā)生白細(xì)胞瘀滯癥，表現(xiàn)為呼吸困難、低氧血癥、反應(yīng)遲鈍、言語不清、顱內(nèi)出血等。

2.慢粒的主要實驗室檢查

血常規(guī)檢查：白細(xì)胞數(shù)明顯增高，常超過20*109/L，可達(dá)100*109/L以上，血片中粒細(xì)胞顯著增多，可見各階段粒細(xì)胞，以中性中幼、晚幼和桿狀核粒細(xì)胞居多，嗜酸性、嗜堿性粒細(xì)胞也增多。血小板可在正常水平，也可增多。晚期患者血小板漸減少，并出現(xiàn)貧血。

骨髓檢查：骨髓增生明顯至極度活躍，以粒細(xì)胞為主，粒紅比例明顯增高，其中中性中幼、晚幼及桿狀核粒細(xì)胞明顯增多，原始細(xì)胞<10%。嗜酸性、嗜堿性粒細(xì)胞增多。紅細(xì)胞相對減少。巨核細(xì)胞正常或增多，晚期減少。

細(xì)胞遺傳學(xué)及分子生物學(xué)檢查：95%以上的慢?；颊邥霈F(xiàn)Ph染色體，也稱費城染色體。并有BCR-ABL融合基因。其編碼的蛋白主要是P210，P210具有酪氨酸激酶活性。有不到5%患者只有BCR-ABL融合基因陽性，而Ph染色體陰性。

3.慢粒的治療

目前治療主要是分子靶向藥物治療，第一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）甲磺酸伊馬替尼，慢性期400mg每天一次。10年總生存率可達(dá)到84%。第二代TKI如尼洛替尼，達(dá)沙替尼治療慢粒能夠獲得更快、更深的分子學(xué)反應(yīng)，也逐漸成為慢粒一線治療的可選藥物。去年11月上市的二代+氟馬替尼，也為CML耐藥患者提供了更多選擇。

在開始TKI治療后的第3個月，6個月，12個月，18個月進(jìn)行療效監(jiān)測，及時調(diào)整藥物或考慮異基因造血干細(xì)胞移植。藥物的依從性及嚴(yán)密監(jiān)測對于獲得最佳療效非常關(guān)鍵。

4.慢粒的停藥問題-無治療緩解（TFR）

在2020版中國治療指南中提出：TFR逐步成為慢粒治療的長期目標(biāo)。建議滿足下列條件可嘗試停藥：>18歲，慢性期患者并且TKI治療3年以上，可進(jìn)行國際標(biāo)準(zhǔn)化定量BCR-ABL(P210)的監(jiān)測，穩(wěn)定維持深度分子學(xué)緩解超過2年，在有經(jīng)驗的臨床醫(yī)師指導(dǎo)下進(jìn)行停藥嘗試。

（作者說：慢性粒細(xì)胞白血病是惡性血液病，曾經(jīng)死亡率較高，但隨著靶向藥物的出現(xiàn)，現(xiàn)在已經(jīng)沒有那么可怕，已經(jīng)成為一種有藥可控的慢性病，未來也期望實現(xiàn)可以停藥的無治療緩解狀態(tài)。但作為一名慢粒患者，應(yīng)對自己的疾病給予重視，畢竟慢粒是惡性血液病，一旦進(jìn)入加速期、急變期仍然可以致死。所以不僅需要醫(yī)生的努力，更需要患者的配合，做好定期監(jiān)測，隨訪，及在血液科醫(yī)生指導(dǎo)下用藥。11月4日下午3點在門診八樓三號會議室，馬鞍山市人民醫(yī)院血液科會邀請全市慢?；颊邊⒓踊冀虝?，會有專業(yè)醫(yī)生指導(dǎo)，以及與患者的交流，也期待更多慢粒患者的加入。作者門診時間：每周二下午）